La búsqueda realizada no ha identificado ningún ensayo clínico sobre la efectividad de la ciclodextrina en pacientes diagnosticados de enfermedad de Niemann-Pick; ni tampoco se ha identificado recomendación, o indicación de esta terapia, en sumarios, ni en guías de práctica clínica.
Dos revisiones narrativas, publicadas en 2010 y 2011(1,2), sobre nuevas terapias de la enfermedad de Niemann-Pick de tipo C, señalan que se han realizado varios ensayos clínicos con ciclodextrina en modelos de experimentación animal (ratones y gatos), con resultados alentadores. Los estudios muestran que con este tratamiento se consigue una reducción intracelular de la acumulación de lípidos y de gangliósidos; se retrasa el comienzo de la enfermedad y se incrementa la supervivencia. Concluyen que son necesarios más estudios para conocer las posibilidades y la seguridad que ofrece la ciclodextrina como terapia en los pacientes diagnosticados de enfermedad de Niemann-Pick tipo C.
La página web de la Fundación de la enfermedad de Niemann-Pick de USA, contiene una sección dedicada a la ciclodextrina (http://www.nnpdf.org/Cyclodextrin.html) en la que se comenta su aprobación por la FDA, en septiembre del 2010, como medicamento huérfano para uso compasivo y la autorización de su administración intratecal a dos pacientes; o el anuncio, en una conferencia en mayo del 2011, de la planificación de un ensayo clínico con este producto.
